Il farmaco più costoso al mondo potrebbe salvare delle vite ed è stato approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti. Si tratta della prima terapia genica per l’emofilia B, una malattia genetica che compromette la coagulazione del sangue. Una cura, questa, che costa 3,5 milioni di dollari.
Dopo le bevande che proteggono contro l’Alzheimer, arriva Hemgenix, che sfrutta un virus modificato per fornire un gene alle cellule epatiche del paziente. In questo modo si sviluppa la proteina chiamata fattore IX, che normalmente chi è affetto dalla patologia non può produrre.
Il farmaco più costoso al mondo
I dati dimostrano che la singola dose di Hemgenix può evitare il sanguinamento incontrollato per almeno otto anni. È efficace nella forma di emofilia da moderata a grave, ma ci sono dubbi sull’efficacia per quanto riguarda la forma più comune della malattia.
Il farmaco più costoso al mondo potrebbe far risparmiare al sistema sanitario statunitense dai 5 ai 5,8 milioni di dollari per persona trattata. Infatti ridurrebbe o eliminerebbe le attuali iniezioni settimanali per il fattore IX.
“Negli Stati Uniti, il trattamento di un adulto affetto da emofilia B costa in media 700.000-800.000 dollari all’anno. Il prezzo elevato di Hemgenix si ripagherà in un tempo relativamente breve, sempre che duri”, ha affermato Glenn Pierce, vicepresidente della Federazione mondiale dell’emofilia di Montreal. I dubbi sorgono rispetto al fatto che questa terapia non possa essere accessibile ai pazienti con un reddito medio-basso.
Cosa sappiamo dell’Hemgenix
Dopo aver parlato del farmaco esca contro tutte le forme di Covid, ecco i dati su Hemgenix. Il farmaco più costoso al mondo, ridurrebbe del 54% all’anno gli episodi di sanguinamento incontrollato. Il 94% dei partecipanti allo studio, entro due anni dalla somministrazione della singola dose, ha interrotto qualsiasi terapia di profilassi. Queste ultime potrebbero essere necessarie nel caso di infortuni o interventi chirurgici.
Tuttavia, solo il 15% di chi è affetto da emofilia ha la forma B. La maggior parte ha quella A. In questo caso il deficit è causato dal fattore VIII. Trovare una cura è più impegnativo perché è necessaria una produzione maggiore di questa proteina. Inoltre, “una volta che ci si sottopone alla terapia genica virale adeno-associata, si producono gli anticorpi contro il vettore AAV e non si può riceverla di nuovo”, ha specificato Michael Makris dell’Università di Sheffield, nel Regno Unito
Secondo Leonard Valentino, ex emotologo e ad della US National Hemophilia Foundation di New York City, ha affermato: “La terapia genica – sebbene eccitante e promettente – non dovrebbe essere presa alla leggera. È una decisione potenzialmente in grado di cambiare la vita, e con qualsiasi decisione che cambia la vita, ci possono essere effetti positivi e negativi”.
